错误剪接导致关键蛋白缺失，麻省大学科学家开发ASO药物治疗脆性X综合征，计划联合公司推进临床转化
脆性 X 综合征（fragile X syndrome，FXS），是一种 X 连锁显性遗传病，其发病率仅次于唐氏综合征，在男性中的发病率约为 1/4000，女性约为 1/6000~8000，男性发病率
2023-07-06
Nectin-4 ADC，中国创新药的me better机会？
Nectin-4作为肿瘤特异性表达的靶点，为新药研发提供了新的靶标。Padcev的上市意味着其疗效已经在临床上得到肯定，且随着疗效在更多临床研究中得到确认，其市场空间有望进一步扩大。
2023-04-18
Cell：诱导R环形成有望治疗脆性X综合征
脆性X综合征（fragile X syndrome）是导致自闭症谱系障碍的一个主要原因。这种疾病的特征为FMR1基因的DNA序列中某些核苷酸的遗传性重复。在一项新的研究中，来自美国麻省总医院的研究人员
2023-05-23
靶向百亿美金市场、维坦医药1类新药P2X3受体抑制剂获临床试验默示许可
继2023年4月GSK 20亿美金收购Bellus Health（P2X3抑制剂Camlipixant）之后
2023-06-03
Brain-X综述：可离子化纳米载体递送，用于脑部疾病治疗
用于将核酸输送到大脑的INs有进一步发展的空间，INs的持续探索可能会进一步推动脑部疾病基因治疗的进展，而且INs在治疗其他疾病所取得的成果，也将为脑部疾病的治疗提供策略和参考。
2023-04-06
Nature子刊：刘小钢/周斌/盛宗海合作开发一种可吞咽的X射线剂量计胶囊
该研究开发了一种可吞咽的X射线剂量探测器件，该光电器件结合闪烁体材料和神经网络的回归模型，实现高灵敏原位的辐射剂量检测，同时还可以测量pH和温度变化。
2023-04-17
Science：我国科学家成功破解在核小体中读取H3K79me2的蛋白menin
在一项新的研究中，我国科学家在了解我们的DNA中编码的遗传信息如何被读取以及为什么读取这些信息时出现错误往往会导致发育缺陷或癌症方面取得了关键的突破。
2023-02-27
Nature：揭示表观遗传修饰H3K4me3通过调节RNA聚合酶II的移动控制基因表达机制
在一项新的研究中，来自英国伦敦癌症研究所的研究人员揭示了一种控制细胞内遗传活动的“交通灯”机制，这有可能成为已在开发的癌症药物的靶标。
2023-03-06
